มุมมองระยะยาวที่น่าสนใจ

การระบุสิ่งที่เกิดขึ้นในเซลล์ตับซึ่งผลิตโปรตีนที่ผู้ป่วยขาดนี่คือขั้นตอนแรกที่สำคัญในการมีความสามารถในการรักษาผู้ป่วยเหล่านี้ด้วยยีนบำบัดซึ่งเป็นมุมมองระยะยาวที่น่าสนใจของเรา โครงการวิจัยเอกสารว่าการผ่าเหล่าทางพันธุกรรมทางพันธุกรรมที่ผู้ป่วยได้รับจากพ่อแม่หนึ่งคนและที่แสดงโปรตีนนั้นมีผลเสียต่อยีนที่มีสุขภาพดีจากผู้ปกครองคนอื่น ๆ

หรือไม่ก็มันจะใส่ในบทความวิจัยซึ่งได้รับเพียงแค่การตีพิมพ์ในJCIในวารสารคลินิกคดี : Dominant สายพันธุ์ SERPING1 เชิงลบทำให้เกิดการเก็บรักษาเซลล์ของ C1 ยับยั้งในกรรมพันธุ์ angioedema หนึ่งในความลึกลับเกี่ยวกับโรคนี้เป็นคำถามว่าทำไมผู้ป่วยถึงผลิตโปรตีนเพียงเล็กน้อย” MSc Didde Haslund ผู้ซึ่งเป็นนักศึกษาปริญญาเอกและผู้เขียนบทความคนแรกกล่าว ด้วยพันธุกรรมที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมสองอัน – ข้อบกพร่องจากผู้ปกครองคนหนึ่งและอีกคนหนึ่งปกติ